Атрофия спинных мышц является генетическим заболеванием, которое не поддается лечению . Так начинается постепенно атрофия всех мышц тела, таким образом многие люди не могут самостоятельно глотать и даже дышать. Это одна из более встречающихся причин смертности детей разного возраста. По официальным источникам в РФ есть примерно одна тысяча человек с этим диагнозом.
На сайте информационного источника INNOVATIONS https://innovations.ru/ можно найти подробную информацию о лекарстве ANB4 для генного лечения спинальной мышечной атрофии.
Организация Biocad объявила о завершении первой фазы разработки ANB4 для генного лечения скелетных мышц. Работы ведутся с 2018 г., а изначальный прототип лекарства появился в 19 г. Российская компания Biocad закончила предварительную разработку лекарства для излечения дистрофии спинальных мышц и подобрала окончательных кандидатур для последующего тестирования. Это первое в своем роде лекарство, разработанное в Российской Федерации. Организация осуществляет работу над этим годами ранее. Лекарство ранее показало эффективность у животных со таким же диагнозом и нуждается в подтверждении в результате доклинического и клинического испытания. Минздрав уже одобрил эту разработку.
Особенности ANB4
ANB4 разработан специалистами и использует рекомбинантный вектор терапевтического назначения на основании аденоассоциированного вируса для доставки трансгена, приводящего белок SMN в клетки больных. Ранее в США были разработаны лекарства для генного лечения заболевания на основании природных вирусных капсидов и природного гена SMN1. Наши ученные используют в рамках генной терапии 2-го поколения, не встречающийся в природе модифицированный капсид, дающий много плюсов в транспортировке гена в клетку-мишень, а также вычислительно оптимизированную биологическую терапевтическую последовательность переноса генов. Другими словами, благодаря вирусному вектору ген SMN1 добавляется в клетки на ранее повредившихся участках, помогая их спастись от гибели на долгое время и не давая болезни развиваться дальше.
Изготовители заявляют, что лекарство гораздо дешевле других аналогичных препаратов. Основным препаратом для лечения заболевания является Спинраза, американского происхождения, но стоимость лечения очень велика, тем более оно поэтапно. Эффективность носит временный характер, а это означает, что пациент должен принимать их регулярно.